El científico español Juan Carlos Izpisúa comenta algunos detalles de su reciente investigación sobre la corrección genética de embriones humanos en el Instituto Salk de EEUU donde trabaja.

¿Por qué eligieron la miocardiopatía hipertrófica para modificar embriones?

Nuestro estudio es conceptual. Elegimos la miocardiopatía hipertrófica porque es la causa más común de muerte súbita en atletas jóvenes sanos y que afecta a aproximadamente a una de cada 500 personas, en general. Además alberga una mutación autosómica dominante, donde la herencia de una sola copia del gen defectuoso puede originar síntomas clínicos.

¿Qué es lo que le mueve a romper las barreras éticas que plantea esta técnica?

Es una gran responsabilidad y he pensado durante mucho tiempo en todos los aspectos éticos y sociales de nuestra investigación. Tengo que remarcar que el presente estudio es mera investigación básica y sigue las recomendaciones del informe del comité internacional convocado por la Academia Nacional de Ciencias de EEUU y de la Academia Nacional de Medicina en Washington, DC.La edición genética de células reproductoras está sujeta al más alto nivel de consideración ética. Este estudio no ha ido más allá de las directrices recomendadas por los diferentes comités que supervisan este tipo de investigación.

¿Cree que habrá algún cambio en el veto del Congreso de EEUU y en la prohibición de usar fondos federales en este tipo de investigaciones?

Necesitamos más investigación básica de este tipo para que en el futuro podamos tomar decisiones con la suficiente información. Sólo después de una evaluación exhaustiva de los beneficios y los problemas podremos considerar las aplicaciones clínicas. No creo que haya un cambio en el Congreso en términos de usar fondos federales para este tipo de investigación, pero realmente espero que los fondos federales puedan ser usados para estudios básicos como este, en una placa de cultivo, sin plantearse la transferencia de embriones.

Aunque han conseguido mejorar la técnica, ¿podría haber algo que no veamos y que pudiera tener consecuencias negativas durante el desarrollo, crecimiento o vejez?

No tenemos esos resultados por lo que es imposible predecirlo. Con las tecnologías actuales de secuenciación y el análisis con embriones en etapas muy tempranas y con células madre, es poco probable que haya problemas durante el desarrollo embrionario o después del nacimiento.

Ustedes han encontrado que los embriones no usan el ADN sano inyectado para reparar la mutación y usan el de la madre. ¿Cómo interpreta este resultado inesperado?

Yo entiendo que se debe a que en la célula más importante que tenemos en nuestro organismo, la célula germinal, que es la que se transmite a la siguiente generación, los mecanismos para reparar el ADN son quizás muy distintos y más seguros que los que ocurren en la línea somática [de las células que no se dividen]. Es un mecanismo de reparación que no conocíamos y que estoy seguro de que nos va ayudar para avanzar en la corrección de las células somáticas.

¿La corrección de enfermedades será una medicina apta para todos los bolsillos?

La clave de estas tecnologías es que no generen inequidades. Que todo el mundo pueda beneficiarse del avance de la investigación. Es normal que la gente de la calle se cuestione si esto le puede ayudar o sólo va a ayudar a aquellos que sean ricos.Deberíamos ser positivos y pensar en los resultados que han ocurrido con la vacunación. La viruela es el mejor ejemplo que podríamos poner. Ha cambiado el curso de la historia y ha matado a millones de personas. Pero eran las personas pobres. Los ricos no tenían esa enfermedad. La vacuna lo que hizo fue eliminar esa desigualdad.

¿La ciencia hará posible que se corrija el síndrome de Down?

Sí. La corrección en el útero o en estadios avanzados de gestación de enfermedades genéticas como el síndrome de Down es un proyecto para el que ya estamos dando los primeros pasos.Es muy difícil corregir todas las células de un organismo en desarrollo. Los síntomas de los niños afectados por síndrome de Down se centran en el corazón y en el cerebro, donde intentaríamos corregir las células progenitoras de estos órganos. No va a ser perfecto pero va a ser beneficioso. Debido al enorme avance que estamos experimentando en el diagnostico precoz de las enfermedades, la corrección génica podría realizarse in útero durante los últimos estadios del embarazo, o bien en los primeros meses tras el nacimiento del bebe portador de la mutación, o más tarde, durante su vida adulta, focalizándose solo en aquellas células que son las responsables de la enfermedad. De esta manera se mitigarían tanto los aspectos éticos como los de seguridad presentes cuando se hace en el embrión unicelular. Dentro de poco publicaremos el primer ejemplo de la corrección de una mutación en el envejecimiento que, aunque no se corrige en todas las células, se corrige en buena parte de ellas, lo que hace que el animal viva como un animal normal, cuando con la mutación se moriría muy joven.

¿En el futuro veremos personas mejoradas genéticamente?

No lo creo. Esto es ciencia ficción. No es lo que va a ocurrir y estoy convencido de ello. La mejora genética está prohibida en la mayoría de los países, si no en todos. Además, en términos de una mayor inteligencia o de habilidades físicas, estos rasgos no están determinados por un solo gen y no sabemos exactamente cuántos y qué genes están involucrados en ello. Obviamente, estoy en desacuerdo con cualquier aplicación clínica de tecnologías de edición génica distinta de aquellas destinadas al tratamiento o prevención de la enfermedad humana. Así lo reflejamos en el informe guía del Comité de Academia Nacional de Ciencias de EEUU, del cual formo parte.

El Mundo
21/08/2017