Investigadores del Centro Médico de la Universidad Rush (UR) de Chicago desarrollaron el fármaco experimental Arbaclofen para niños y adultos que padecen de aislamiento social debido al síndrome de Martin-Bell y autismo.
De acuerdo con información difundida por la UR, el Baclofeno racémico (mezcla de arbaclofen y esbaclofen) es utilizado para el tratamiento de la rigidez de los músculos debido a la parálisis cerebral u otras formas de lesiones cerebrales o de la médula espinal, pero en su presentación más activa, Arbaclofen aún no es aprobado.
"Hay cierta evidencia de que este medicamento puede ayudar a los comportamientos sociales en las personas con discapacidades desarrolladas", expresó la principal investigadora del estudio, Elizabeth Berry-Kravis, profesora de pediatría, neurología y bioquímica en la Universidad Rush.
Neurólogos pediátricos del Hospital Infantil Rush participan junto con equipos de otros 20 hospitales de Estados Unidos en el tratamiento del síndrome de Martin-Bell, el cual es un trastorno neurológico caracterizado por la alteración de la función social, del conocimiento y el habla, así como déficit de atención y ansiedad.
El uso del fármaco STX209 Arbaclofen mostró en un estudio previo beneficios al aislamiento social en pacientes niños y adultos con el síndrome "y de acuerdo con investigaciones anteriores, a partir de un cuarto a la mitad de las personas con este mal, tienen los trastornos del espectro autista", precisó Berry-Kravis.
El nuevo estudio, dicen los especialistas de la UR, representa la culminación de 20 años de trabajo en la investigación de este mal, desde su descubrimiento en 1991. "No es aún la cura del Martin-Bell o del autismo, pero es un paso muy importante en el desarrollo de nuevos tratamientos", agregó.
Rush es el único sitio en Illinois dedicado a investigaciones sobre este mal, que es la causa más frecuente de discapacidad hereditaria intelectual. Las personas con el síndrome de Martin-Bell, autismo o trastornos del espectro autista muestran con frecuencia deterioro social, incluidos aislamiento, ansiedad y dificultad para comunicarse e interactuar con los demás.
Aunque hay intervenciones psicológicas y de comportamiento, a la fecha no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de las dificultades sociales o de comunicación en los tres padecimientos."La condición puede ser muy debilitante y este medicamento tiene el potencial de desempeñar un papel muy necesario en la mejora de los síntomas principales del síndrome de Martin-Bell y ayudar a los pacientes y sus familias a lograr una mejor calidad de vida", dijo Berry-Kravis.
Los participantes en la investigación se sometieron a un proceso de detección, tratamiento, retiro de medicación y un período de seguimiento. Los sujetos que completaron el estudio son elegibles para continuar en la siguiente fase, patrocinada por Seaside Therapeutics Inc., y que pondrá aprueba la eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco
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11/09/2011